引言：當(dāng)創(chuàng)新藥研發(fā)成為“必答題”，亞盛醫(yī)藥的破局之道
在醫(yī)藥行業(yè)，“原創(chuàng)新藥”始終是繞不開的關(guān)鍵詞。從化合物篩選到臨床驗(yàn)證，從IND（新藥臨床研究申請）到NDA（新藥上市申請），一條創(chuàng)新藥研發(fā)的完整鏈路往往需要10-15年，投入超10億美元。在這樣的長周期、高風(fēng)險(xiǎn)賽道上，亞盛醫(yī)藥卻用15年時(shí)間，從一家初創(chuàng)企業(yè)成長為港股與納斯達(dá)克雙上市的創(chuàng)新藥領(lǐng)軍者，其核心產(chǎn)品Bcl-2抑制劑APG-2575更于近年提交上市申請，引發(fā)全球關(guān)注。這背后，是一套獨(dú)特的研發(fā)管理體系在支撐——它既包含對“無藥可醫(yī)”臨床需求的精準(zhǔn)洞察，也滲透著對全球創(chuàng)新資源的高效整合，更凝聚著對科學(xué)本質(zhì)的深刻敬畏。
一、以患者為中心：研發(fā)方向的“精準(zhǔn)錨點(diǎn)”
在亞盛醫(yī)藥的研發(fā)決策中，“患者需求”始終是第一優(yōu)先級。這家企業(yè)自2009年創(chuàng)立起，便將核心賽道鎖定在腫瘤領(lǐng)域，尤其是血液腫瘤這一“無藥可醫(yī)”需求最集中的細(xì)分市場。創(chuàng)始人楊大俊博士曾公開表示：“我們的研發(fā)不是為了追逐熱門靶點(diǎn)，而是要解決那些讓醫(yī)生搖頭、患者絕望的臨床難題?！?/p>
這種理念滲透在每一個(gè)研發(fā)項(xiàng)目的篩選環(huán)節(jié)。例如，亞盛醫(yī)藥的Bcl-2抑制劑APG-2575，瞄準(zhǔn)的是急性髓系白血?。ˋML）、慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）等血液腫瘤中，因Bcl-2蛋白過度表達(dá)導(dǎo)致的細(xì)胞凋亡抑制問題。這類患者傳統(tǒng)治療手段有限，預(yù)后極差，而APG-2575通過選擇性抑制Bcl-2，重新激活細(xì)胞凋亡程序，為患者提供了新的生存希望。從靶點(diǎn)選擇到化合物設(shè)計(jì)，亞盛的研發(fā)團(tuán)隊(duì)始終與臨床醫(yī)生保持高頻溝通，確保每一個(gè)分子都能真正觸達(dá)患者的痛點(diǎn)。
值得一提的是，亞盛醫(yī)藥所有在研項(xiàng)目均為新化合物結(jié)構(gòu)的原創(chuàng)新藥，這意味著每一個(gè)分子都需要從“0”開始構(gòu)建。這種“從頭再來”的勇氣，源于對患者需求的深度共情——當(dāng)現(xiàn)有藥物無法滿足治療需求時(shí)，只有原創(chuàng)才能打破困局。
二、全球協(xié)同：研發(fā)體系的“立體網(wǎng)絡(luò)”
2021年12月，亞盛醫(yī)藥全球總部、研發(fā)中心在蘇州工業(yè)園區(qū)正式啟用。這座占地95畝的“創(chuàng)新堡壘”，不僅承載著企業(yè)總部運(yùn)營管理功能，更集成了創(chuàng)新藥研發(fā)的全鏈條配套設(shè)施，從化合物合成實(shí)驗(yàn)室到臨床前研究平臺，從數(shù)據(jù)管理中心到國際交流中心，形成了“研發(fā)-轉(zhuǎn)化-生產(chǎn)”的一體化生態(tài)。
全球總部的落地，標(biāo)志著亞盛醫(yī)藥“立足中國、面向全球”的研發(fā)戰(zhàn)略進(jìn)入新階段。在空間布局上，企業(yè)以蘇州為核心，同步在美國、澳大利亞等地設(shè)立研發(fā)節(jié)點(diǎn)，形成“時(shí)區(qū)互補(bǔ)、資源共享”的全球協(xié)同網(wǎng)絡(luò)。例如，美國團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)前沿靶點(diǎn)的基礎(chǔ)研究與早期化合物篩選，中國團(tuán)隊(duì)聚焦臨床開發(fā)與本土市場需求，澳大利亞團(tuán)隊(duì)則參與部分國際多中心臨床試驗(yàn)的協(xié)調(diào)。這種“全球大腦+本土落地”的模式，既保證了科學(xué)探索的前沿性，又加速了創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化效率。
更值得關(guān)注的是，亞盛醫(yī)藥與“國家隊(duì)”的深度合作。其全球總部入駐的國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心，是國內(nèi)血液疾病領(lǐng)域的*科研平臺。雙方的聯(lián)動，不僅實(shí)現(xiàn)了臨床數(shù)據(jù)的共享，更推動了“臨床問題-實(shí)驗(yàn)室研究-藥物開發(fā)”的閉環(huán)。例如，在APG-2575的臨床試驗(yàn)中，研究中心的專家團(tuán)隊(duì)直接參與方案設(shè)計(jì)，確保試驗(yàn)結(jié)果更貼近真實(shí)世界的治療需求。
三、全流程管理：從實(shí)驗(yàn)室到上市的“精細(xì)刻度”
創(chuàng)新藥研發(fā)的復(fù)雜性，決定了其管理必須“分階段、重節(jié)點(diǎn)”。亞盛醫(yī)藥的研發(fā)管理體系，將整個(gè)流程拆解為“候選化合物篩選-臨床前研究-IND申請-臨床試驗(yàn)-NDA申報(bào)”五大階段，每個(gè)階段都設(shè)置明確的評估標(biāo)準(zhǔn)與資源配置策略。
在候選化合物篩選階段，亞盛建立了嚴(yán)格的“科學(xué)評審委員會”機(jī)制。委員會由內(nèi)部資深科學(xué)家與外部領(lǐng)域?qū)＜医M成，從靶點(diǎn)成藥性、化合物活性、安全性等多個(gè)維度進(jìn)行打分，只有綜合評分超過80分的項(xiàng)目才能進(jìn)入下一階段。這種“嚴(yán)進(jìn)”策略，避免了資源浪費(fèi)在潛力不足的項(xiàng)目上。以APG-2575為例，其在臨床前研究階段便經(jīng)歷了3輪嚴(yán)格篩選，最終憑借“高選擇性、低脫靶效應(yīng)”的優(yōu)勢脫穎而出。
進(jìn)入臨床階段后，亞盛的管理重點(diǎn)轉(zhuǎn)向“效率與質(zhì)量的平衡”。企業(yè)建立了數(shù)字化的臨床試驗(yàn)管理系統(tǒng)（CTMS），實(shí)時(shí)追蹤全球多中心試驗(yàn)的進(jìn)度，同步監(jiān)控?cái)?shù)據(jù)質(zhì)量。例如，在APG-2575的II期臨床試驗(yàn)中，系統(tǒng)可自動預(yù)警入組速度滯后的中心，并協(xié)調(diào)當(dāng)?shù)貓F(tuán)隊(duì)優(yōu)化患者招募策略；同時(shí)，所有臨床數(shù)據(jù)通過加密云平臺實(shí)時(shí)上傳，確保監(jiān)管機(jī)構(gòu)隨時(shí)可查，縮短了NDA申報(bào)的準(zhǔn)備時(shí)間。
這種全流程的精細(xì)化管理，讓亞盛的研發(fā)效率顯著提升。數(shù)據(jù)顯示，其核心產(chǎn)品從IND到NDA的平均周期較行業(yè)平均水平縮短20%，而臨床失敗率則低于15%（行業(yè)平均約30%）。
四、人才與文化：創(chuàng)新引擎的“雙輪驅(qū)動”
在亞盛醫(yī)藥的研發(fā)大樓里，“科學(xué)家文化”是最鮮明的標(biāo)簽。企業(yè)創(chuàng)始人楊大俊、郭明、王少萌均為海歸科學(xué)家，擁有數(shù)十年國際*藥企的研發(fā)經(jīng)驗(yàn)。這種背景決定了亞盛對人才的重視——目前，其研發(fā)團(tuán)隊(duì)中博士占比超過35%，核心管理層平均從業(yè)經(jīng)驗(yàn)超過20年。
為了吸引并留住*人才，亞盛構(gòu)建了“科學(xué)探索+職業(yè)發(fā)展”的雙軌激勵(lì)體系。一方面，設(shè)立“創(chuàng)新突破獎(jiǎng)”，對在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、化合物設(shè)計(jì)等環(huán)節(jié)有重大貢獻(xiàn)的團(tuán)隊(duì)給予高額獎(jiǎng)勵(lì)；另一方面，為科研人員提供“科學(xué)家-管理者”的雙向晉升通道，讓專注學(xué)術(shù)的人才可以深耕研究，具備管理能力的則有機(jī)會帶領(lǐng)更大團(tuán)隊(duì)。這種機(jī)制下，亞盛的核心研發(fā)人員流失率連續(xù)5年低于5%，遠(yuǎn)低于行業(yè)平均的15%。
更重要的是，亞盛培育了“允許失敗、鼓勵(lì)探索”的創(chuàng)新文化。在內(nèi)部會議中，“為什么這個(gè)項(xiàng)目失敗了”的討論往往比“哪個(gè)項(xiàng)目成功了”更深入。企業(yè)認(rèn)為，失敗的經(jīng)驗(yàn)同樣是寶貴的知識資產(chǎn)——例如，某早期項(xiàng)目因脫靶效應(yīng)終止，但團(tuán)隊(duì)從中總結(jié)出“特定結(jié)構(gòu)域與脫靶風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)聯(lián)性”，這一發(fā)現(xiàn)被應(yīng)用于后續(xù)多個(gè)項(xiàng)目的化合物設(shè)計(jì)中，顯著提升了成藥概率。
結(jié)語：從“跟跑”到“并跑”，亞盛的研發(fā)管理啟示
從2009年實(shí)驗(yàn)室里的一個(gè)想法，到2025年核心產(chǎn)品沖刺上市、全球總部高效運(yùn)轉(zhuǎn)，亞盛醫(yī)藥的成長史，本質(zhì)上是一部“以患者需求為核心，以科學(xué)管理為支撐”的創(chuàng)新史。其研發(fā)管理體系的價(jià)值，不僅在于推動了APG-2575等產(chǎn)品的快速落地，更在于為中國創(chuàng)新藥企業(yè)提供了可復(fù)制的“管理模板”：當(dāng)研發(fā)方向緊扣臨床需求，當(dāng)資源配置實(shí)現(xiàn)全球協(xié)同，當(dāng)流程管理做到精細(xì)可控，當(dāng)人才文化激發(fā)創(chuàng)新活力，原創(chuàng)新藥的“中國速度”便有了最堅(jiān)實(shí)的保障。
未來，隨著亞盛醫(yī)藥在更多靶點(diǎn)領(lǐng)域的布局（如細(xì)胞凋亡調(diào)控、表觀遺傳調(diào)控等），其研發(fā)管理體系還將持續(xù)進(jìn)化。可以預(yù)見，這家以“解決無藥可醫(yī)”為使命的企業(yè)，將繼續(xù)用創(chuàng)新的力量，改寫全球腫瘤治療的格局。
轉(zhuǎn)載：http://www.yniwn.cn/zixun_detail/527088.html